Parliamo di terapia genica: la prima al mondo in commercio è italiana. 

‘Correggere’ il Dna per guarire malattie attualmente incurabili. I ricercatori la studiano da 40 anni, ma solo ora arriva in commercio il primo farmaco al mondo basato su questo tipo di terapia: a realizzarlo l’azienda italiana Chiesi, per combattere una malattia estremamente rara che conta meno di 1.000 pazienti in tutta Europa e circa 60-90 in Italia.

Questa malattia è il deficit di lipoproteina lipasi (Lpld): provoca un grave squilibrio degli acidi grassi, danneggiando gli organi e provocando pancreatiti acute, che portano a morte nel 7-30% dei casi. “Finora non esistevano cure – spiega Diego Ardigò, responsabile Terapie Avanzate della Chiesi – se non il tentativo di controllare gli acidi grassi con la dieta. Ma parliamo di persone che, su un limite normale di 150, arrivano ad accumulare trigliceridi fino a valori di 5mila, o addirittura 15mila”.

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