È stato depositato nell’organismo di dieci volontari con emofilia B grave il gene responsabile della produzione del fattore IX della coagulazione. Nove su dieci hanno potuto fare a meno della terapia sostitutiva. Nello studio pubblicato sul New England Journal of Medicine, la tecnica non ha portato alla guarigione, ma ha consentito ai pazienti di passare dalla forma grave di emofilia B a quella più lieve.

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L’articolo originale: Nathwani AC, Reiss UM, Tuddenham EGD et al. Long-Term Safety and Efficacy of Factor IX Gene Therapy in Hemophilia B. N Engl J Med 2014; 371:1994-2004 DOI: 10.1056/NEJMoa1407309