Emicizumab è stato riconosciuto dall’AIFA (Agenzia Italiana del Farmaco) come “farmaco innovativo” ed è stato reso disponibile in Italia per il trattamento di pazienti di tutte le fasce età affetti da Emofilia A che hanno sviluppato inibitori del fattore VIII (innovatività piena); Emofilia A severa (livello di FVIII nel sangue inferiore all’1%) che non hanno sviluppato inibitori del fattore VIII (innovatività condizionata).
Disponibile la nuova edizione della revisione periodica sui nuovi trattamenti per l'emofilia e MEC dell'European Haemophilia Consortium (EHC).
La FDA ha disposto la sospensione temporanea dello studio AFFINE condotto da Pfizer/Sangamo per lo sviluppo di una terapia genica per l'Emofilia con il proprio farmaco sperimentale Giroctocogene fitelparvovec.
Disponibile per la consultazione la comunicazione Pfizer sul recente aggiornamento al trial clinico sulla terapia genica per l'emofilia A che l'azienda sta sviluppando con Sangamo.
EHC/EAHAD): i principi europei per la diagnosi e la gestione multidisciplinare completa dei disturbi emorragici ereditari nelle donne e nelle ragazze,
KIT 2.1: un box contenente tutte le informazioni necessarie per la corretta somministrazione del farmaco Roche.
Giornata Mondiale dell’Emofilia 2020: da Novo Nordisk, Changing Haemophilia® Dialogue per migliorare la vita delle persone con emofilia.
Valoctocogene roxaparvovec, precedentemente noto come BMN 270, è attualmente in fase di studio in soggetti adulti affetti da emofilia A grave.
