Estensione Terapeutica Emicizumab
Approvazione della Commissione Europea per l’estensione di indicazione terapeutica di Emicizumab nei pazienti con emofilia A, senza inibitori del fattore...
News
Ricerca e terapia
Tutti gli aggiornamenti sugli studi clinici in corso, lo sviluppo delle terapie e le comunicazioni scientifiche ricevuti dalle Aziende
Laying the foundations for gene therapy in Italy for patients with haemophilia A: A Delphi consensus study – Haemophilia
Su Haemophilia pubblicato l'articolo 'Laying the foundations for gene therapy in Italy for patients with haemophilia A: A Delphi consensus study'.
Roche: Studio Haven
Emicizumab è stato riconosciuto dall’AIFA (Agenzia Italiana del Farmaco) come “farmaco innovativo” ed è stato reso disponibile in Italia per il trattamento di pazienti di tutte le fasce età affetti da Emofilia A che hanno sviluppato inibitori del fattore VIII (innovatività piena); Emofilia A severa (livello di FVIII nel sangue inferiore all’1%) che non hanno sviluppato inibitori del fattore VIII (innovatività condizionata).
EHC – nuova edizione della revisione periodica sui nuovi trattamenti per l’emofilia e MEC
Disponibile la nuova edizione della revisione periodica sui nuovi trattamenti per l'emofilia e MEC dell'European Haemophilia Consortium (EHC).
Terapia genica – Sospensione temporanea studio AFFINE da parte di FDA
La FDA ha disposto la sospensione temporanea dello studio AFFINE condotto da Pfizer/Sangamo per lo sviluppo di una terapia genica per l'Emofilia con il proprio farmaco sperimentale Giroctocogene fitelparvovec.
Pfizer aggiornamento trial sulla terapia genica
Disponibile per la consultazione la comunicazione Pfizer sul recente aggiornamento al trial clinico sulla terapia genica per l'emofilia A che l'azienda sta sviluppando con Sangamo.
Assistenza per donne e ragazze con disturbi emorragici ereditari: i principi europei
EHC/EAHAD): i principi europei per la diagnosi e la gestione multidisciplinare completa dei disturbi emorragici ereditari nelle donne e nelle ragazze,
Roche: kit somministrazione farmaco
KIT 2.1: un box contenente tutte le informazioni necessarie per la corretta somministrazione del farmaco Roche.
Novo Nordisk: comunicato stampa GME 2020
Giornata Mondiale dell’Emofilia 2020: da Novo Nordisk, Changing Haemophilia® Dialogue per migliorare la vita delle persone con emofilia.
Programma di sviluppo clinico di BioMarin per valoctocogene roxaparvovec per il trattamento dell’emofilia A: aggiornamento per la comunità emofilica
Valoctocogene roxaparvovec, precedentemente noto come BMN 270, è attualmente in fase di studio in soggetti adulti affetti da emofilia A grave.
