Rapporti ISTISAN 17/44

Istituto Superiore di Sanità. Registro Nazionale delle Coagulopatie Congenite. Rapporto 2016 [PDF: 1.2 Mb]
Francesca Abbonizio, Adele Giampaolo, Roberta Riccioni, Romano Arcieri, Hamisa Jane Hassan e Associazione Italiana Centri Emofilia (AICE)  2017, iii, 62 p. Rapporti ISTISAN 17/44

Il Registro Nazionale delle Coagulopatie Congenite raccoglie i dati relativi al numero e alla distribuzione dei pazienti affetti da malattie emorragiche congenite, con particolare attenzione alla sorveglianza epidemiologica delle complicanze e alla valutazione dei fabbisogni di farmaci necessari al trattamento.
I dati del Registro 2016 provengono dal 96% dei 54 Centri Emofilia presenti sul territorio nazionale e si riferiscono a un totale di 11.373 soggetti di cui il 36% affetto da emofilia A, il 29% da malattia di von Willebrand, l’8% da emofilia B, il 18% da difetti di altri fattori della coagulazione e il 3% da piastrinopatie; il rimanente 6% è rappresentato da carriers. I pazienti segnalati con anamnesi positiva agli anticorpi inibitori verso i fattori infusi sono 388, di cui l’87% è affetto da emofilia A grave.
Tra i soggetti analizzati, 252 pazienti risultano HIV positivi, nessun nuovo caso è stato segnalato negli ultimi 30 anni; i pazienti HCV positivi sono in totale 1.573. Nel 2016, il Fattore VIII utilizzato dai pazienti con emofilia A, stimato sulla base dei piani terapeutici forniti dai Centri Emofilia, è stato di 525.000.000 Unità Internazionali (UI) (8,7 UI/abitante), l’80% in forma ricombinante. Il consumo stimato di Fattore IX utilizzato per l’emofilia B è stato di 63.000.000 UI (1,0 UI/abitante).