Aspettando il 10 aprile 2014, appuntamento per la GME di questo anno, segnaliamo un articolo di Anna Maria Ranzoni, Emofilia e accesso alle cure, pubblicato dall’Osservatorio Malattie Rare.Riportiamo di seguito qualche importante passaggio dell’articolo:

FedEmo, che unisce le varie associazioni per l’emofilia, ha lanciato la campagna “100 per cento Cure 100 per cento Rare” allo scopo di migliorare l’accesso alle cure e la qualità della vita di tutti i pazienti emofiliaci.  Il Dr. Romano Arcieri, Segretario generale di FedEmo, insieme a un team di esperti, si chiede quale sia la realtà italiana e quali le aspettative per il futuro, in un articolo pubblicato su “Blood Transfusion“.

Secondo il Centro Nazionale Sangue in Italia il consumo di prodotti di sostituzione supera le 6,5 unità internazionali (I.U.) per persona, tuttavia se si scompone questo dato nelle diverse regioni si ottiene un quadro molto diverso, infatti in 7 regioni o province autonome il consumo non raggiunge nemmeno le 5 I.U. a persona, che risultano non sufficienti a garantire a tutti l’accesso alla profilassi.

Secondo gli autori inoltre la richiesta di fattori di sostituzione è destinata a crescere nei prossimi anni, infatti la maggiore aspettativa di vita dei pazienti porterà con sé un aumento di complicazioni ortopediche, oncologiche e metaboliche collegate all’età e la necessità sempre maggiore di profilassi secondaria.

La situazione economica attuale e il rischio di tagli dei fondi riservati alle cure per l’emofilia preoccupano FedEmo e le organizzazioni dei pazienti, tuttavia le terapie di sostituzione, la cui efficacia e sostenibilità economica sono supportate da concrete evidenze scientifiche, al contrario di molti altri casi, non dovrebbero essere a rischio secondo gli esperti.

Un altro aspetto molto attuale è la contrapposizione tra i due tipi di prodotti disponibili, quelli derivati dal plasma e quelli ottenuti attraverso la tecnologia del DNA ricombinante.

Secondo gli autori non è prioritario fare una distinzione netta di queste due classi di prodotti, sarebbe più utile invece confezionare terapie sempre più su misura del paziente, per quanto possibile in termini di scelta del prodotto e posologia, tenendo conto di fattori come la risposta farmacocinetica, l’efficacia, la percezione personale, lo sviluppo di inibitori, gli effetti collaterali e l’aderenza alla terapia.

“In conclusione – spiegano gli autori – pensiamo che la partecipazione di organizzazioni non governative, come le associazioni regionali e nazionali di pazienti, possa fornire un contributo nell’ambito dei processi decisionali. Allo stesso modo i rappresentanti dei pazienti emofiliaci dovrebbero essere sempre resi partecipi della discussione di linee guida cliniche o gestionali e di qualsiasi programma di cura”.

 

Fonte: O.Ma.R