In Italia la prima terapia genica per l’emofilia A

In Italia la prima terapia genica per l’emofilia A

Al Policlinico di Milano è stata conclusa la prima terapia genica sperimentale in Italia per trattare un paziente affetto da emofilia A.

Dal Policlinico di Milano, ove il paziente è in cura, fanno sapere che “… il primo paziente è stato trattato a inizio novembre e oggi, dopo quasi 4 settimane dall’infusione, è in buone condizioni e sta conducendo la sua vita regolarmente, senza alcun particolare problema.

La terapia genica promette di evitare, per diversi anni, al paziente emofilico le infusioni del fattore della coagulazione mancante; utilizzando virus inattivati come vettori, viene trasportato nell’organismo materiale genetico in grado di correggere il difetto all’interno del cromosoma e quindi permettere al gene di esprimere il fattore.

FedEmo, come rappresentante delle associazioni di pazienti, riserva particolare attenzione a queste nuovissime terapie che in futuro potrebbero portare alla completa risoluzione della patologia.
I risultati raggiunti finora sono estremamente incoraggianti, FedEmo tuttavia ricorda ai pazienti che essendo la sperimentazione sull’ uomo ancora in fase iniziale potrebbero essere necessari diversi anni prima che la terapia genica venga di fatto introdotta nella pratica clinica.

Il comunicato del Policlinico di Milano