Negli ultimi anni abbiamo assistito all’aumentare di possibili approcci terapeutici da utilizzare nella gestione dell’emofilia: il passaggio da un trattamento standard a un trattamento personalizzato, la disponibilità di nuovi concentrati di FVIII ricombinante con emivita allungata (EHL-rFVIII), la disponibilità di una prima terapia non sostitutiva somministrata per via sottocutanea per i pazienti con inibitori, successivamente diventata disponibile anche per i pazienti senza inibitori, e la definizione di un approccio multidisciplinare per la gestione della complessità dei pazienti emofilici. Nei prossimi anni, si prevede un maggiore utilizzo dei nuovi prodotti EHL-rFVIII attualmente commercializzati e l’uso di nuovi agenti basati su meccanismi diversi dalla sostituzione del fattore carente oltre che alla disponibilità di terapie geniche.
Tenendo presente questo scenario in rapida evoluzione è necessario ottenere informazioni sulla condizione attuale dei pazienti emofilici per guidare i futuri interventi e investimenti per la gestione dell’emofilia.
Recentemente sono stati pubblicati sulla rivista scientifica internazionale Haemophilia, i primi risultati di una survey condotta da Fondazione CHARTA, Milano in collaborazione con l’Università degli Studi di Milano-Bicocca e la Federazione delle Associazioni Emofilici (FedEmo) per cercare di colmare questo bisogno di informazioni. Lo studio è stato coordinato dal Prof. Lorenzo Giovanni Mantovani (Professore associato di igiene e medicina preventiva dell’Università degli studi Milano-Bicocca e Direttore Scientifico di Fondazione CHARTA) e dal Dott. Paolo Angelo Cortesi (Ricercatore presso l’Università degli studi Milano-Bicocca).
La survey ha visto la partecipazione di 144 pazienti, 97 cargeiver e 37 clinici. I risultati pubblicati forniscono un quadro aggiornato sulle percezioni di pazienti, caregiver e clinici in merito al controllo della malattia, agli approcci terapeutici, alla soddisfazione del trattamento e all’accesso alle cure in Italia. Il quadro della cura dell’emofilia, descritto dallo studio, sottolinea gli importanti risultati raggiunti ad oggi in Italia ma evidenzia anche bisogni importanti ancora insoddisfatti. L’indagine ha messo in evidenza la possibilità di migliorare aspetti della gestione dell’emofilia, sia riguardanti il trattamento che gli aspetti organizzativi. I dati presentati in questo studio forniscono anche un riferimento per valutare l’impatto delle innovazioni nel trattamento dell’emofilia e i cambiamenti associati nella sua gestione che si prospettano nel prossimo futuro. Questo tipo di indagine potrebbe essere un utilissimo strumento da utilizzare in maniera costante nel tempo per monitorare il “mondo dell’emofilia” e comprendere l’impatto dei nuovi interventi che si stanno introducendo e che saranno introdotto nel prossimo futuro.
Fondazione Charta
Università degli Studi di Milano-Bicocca
Federazione delle Associazioni Emofilici Onlus
Cortesi PA, Rocino A, Preti D, Fragomeno A, Cucuzza F, Ceresi N, Santoro C, Ferretti A, Fornari A, Antonazzo IC, Facchetti R, Cozzolino P, Biasoli C, Cassone C, Coppola A, Mantovani LG. Haemophilia management and treatment: An Italian survey on patients’, caregivers’ and clinicians’ point of view [Abstract]. Haemophilia. 2022 Feb 8. doi: 10.1111/hae.14504. Epub ahead of print. PMID: 35133695.
