Una ricerca su Clinical Pharmacology & Therapeutic spiega perché i registri per le malattie rare siano così importanti, offrendo una panoramica sull’emofilia. I Registri sono uno strumento utile per fotografare al meglio la situazione clinica, sono il mezzo attraverso cui è possibile monitorare i margini di miglioramento e i progressi dei pazienti, nonché la loro sicurezza nel lungo periodo.

I Registri potrebbero anche diventare un potente strumento per fornire informazioni di supporto per l’autorizzazione all’immissione in commercio. Vi è un urgente bisogno di una strategia paneuropea e globale che  permetta di gestire in modo coerente una tale mole di dati . Per questo  la trasparenza nella raccolta dei dati è un passaggio cruciale per armonizzare le strutture dei vari database tra loro e far comunicare i vari approcci scientifici.

L’articolo offre una panoramica dello scenario dei Registri per l’emofilia, estremamente variabili nella struttura e nei contenuti. Gli autori si interrogano sulla fruibilità dei diversi database e registri, mettendo in luce il fatto che alcuni pazienti sono registrati in più di un registro, mentre altri non lo sono affatto.

Fonte: Keipert C, Hesse J, Haschberger B, et al. The growing number of hemophilia registries: Quantity versus quality. DOI: 10.1002/cpt.83