EHC Leadership Conference

EHC Leadership Conference

Il report di Nicola dall’EHC Leadership Conference, Brussels 20 – 23 giugno 2019

21 giugno 2019

BRUXELLES – Dopo due anni dal famoso referendum sulla Brexit i portatori di malattie emorragiche congenite vanno contro corrente e, come ogni anno, si riuniscono a Bruxelles per discutere e condividere le principali novità nella sfera medica e non solo. L’European Haemophilia Consortium (EHC) è un’organizzazione internazionale senza scopo di lucro che rappresenta 46 organizzazioni nazionali di pazienti di persone con disturbi emorragici rari provenienti da 27 Stati membri dell’Unione Europea e dalla maggior parte degli Stati membri del Consiglio d’Europa.

In un’Europa sempre più divisa, i rappresentanti di circa 90.000 persone a cui è stata diagnosticata una rara condizione emorragica come l’emofilia, la malattia di von Willebrand (VWD) e altri rari disturbi emorragici si siedono nella stessa stanza per seguire e influenzare gli sviluppi della politica sanitaria europea. L’impatto visivo di volti e abiti provenienti da diverse culture cade subito all’occhio, ma ancora di più la differenza tra i sistemi sanitari dei vari paesi. L’eterogeneità la fa da padrona, ed è per questo motivo che si sceglie di rompere il ghiaccio con un’indovina chi piuttosto insolito. Sui vari tavoli sono presenti le foto di vari bambini ed ognuna rappresenta un partecipante. Dopo una breve ricerca per abbinare le foto ai volti presenti in sala vengono proiettate le soluzioni. Dietro ad ogni foto, una storia e dietro ogni storia un modo diverso di vivere la propria patologia: dal giovane ragazzo irlandese, agli anziani signori russi. La conferenza inizia con un excursus sui tre argomenti chiave di questa edizione: Rete europea per pazienti con inibitore, comitato femminile, obiettivi e strategie EHC.

Rete europea per pazienti con inibitore

Il numero di persone con inibitori è spesso molto piccolo a livello nazionale. Pertanto, può essere difficile soddisfare le esigenze specifiche di questo sottogruppo della comunità emofilia e affrontare le sfide personali e sistemiche. Tali sfide possono includere la mancanza di informazioni, cure insufficienti, limitazioni della mobilità, barriere sociali e finanziarie, impatto psicosociale, ecc. Questa situazione può essere cambiata agendo a livello europeo – proprio come cerca di fare la Rete europea degli inibitori! La rete europea degli inibitori è un programma che cerca di rispondere alle diverse esigenze delle persone che hanno l’emofilia con inibitori. Il programma mira a: comprendere i bisogni delle persone con inibitori e cercare modi per soddisfare tali bisogni; costruire una comunità di persone con inibitori, le loro famiglie e i loro assistenti; consentire il sostegno reciproco, l’educazione e l’empowerment attraverso scambi online e faccia a faccia. Cerca anche di fornire alle persone con inibitori l’informazione, l’educazione e la formazione di advocacy per coinvolgere direttamente i decisori politici. Infine, l’obiettivo dell’EHC è quello di lavorare a stretto contatto con esperti medici per creare un quadro di trattamento e assistenza che possa colmare le lacune del trattamento con inibitori in Europa e garantire che ogni persona in Europa che soffre di emofilia con inibitori possa ricevere cure e cure adeguate.

Se l’emofilia avesse un calendario, il 2018 sarebbe stato l’anno dell’inibitore. Questo è evidenziato dalle discussioni alle conferenze internazionali relative alla profilassi con agenti bypassanti (BPA), nuovi prodotti e un numero crescente di studi clinici con prodotti nuovi o esistenti in modo che i pazienti con inibitori possano iniziare a muoversi verso un livello di trattamento che è stato raggiunto in quelli senza inibitori. L’autorizzazione da parte dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) di Emicizumab è avvenuta nel Febbraio 2018 per la profilassi di routine degli episodi emorragici in persone con emofilia A con inibitori del fattore VIII, e successivamente in Italia nel Novembre 2018. Studi, e le recenti applicazioni hanno dimostrato una riduzione di oltre il 70% dei tassi di sanguinamento nei pazienti con inibitori rispetto alla loro precedente profilassi. In alcuni paesi, non in cima alla lista dei più virtuosi (ad esempio Israele), le associazioni pazienti insieme ad EHC sono riuscite ad ottenerne la diffusione di questa terapia e di quelle long acting intavolando con il governo una discussione sugli aspetti positivi e negativi, facendo considerare loro, non solo il rilievo sociale, ma anche l’impatto economico che avrebbe portato la diminuzione degli episodi emorragici e il conseguente miglioramento della qualità di vita. Ed è proprio su questo aspetto su cui si basa la strategia EHC descritta nell’ultimo paragrafo.

Da segnalare quindi la possibilità, per chiunque lo desiderasse, di partecipare al gruppo di lavoro europeo, che l’ultimo giovedì di ogni mese si riunisce su questa piattaforma:

https://inhibitor.ehc.eu/

Sempre sul sito è possibile iscriversi ad una newsletter dove è possibile ricevere tutti gli aggiornamenti sui nuovi trattamenti disponibili ed inoltre è inserita una CHAT ROOM dove le domande sono controllate dal comitato di EHC.

Malattie emorragiche congenite al femminile

Il 2019 rappresenta un anno rivoluzionario per ciò che riguarda l’emancipazione femminile. Ve ne sarete accorti durante il voto alle europee, ma anche per i mondiali di calcio femminile, che, questo anno più che mai, sono in rampa di lancio. Il Consorzio Europeo per l’Emofilia (EHC), allo stesso modo, le ha rese protagoniste dando nuovamente risalto all’uscita del film Women and Bleeding Disorders del regista Goran Kapetanović. Nel creare questo film innovativo, l’EHC ha iniziato il processo di esame dei membri del gruppo maggiormente apprezzati, ma spesso trascurati. Il film dà anche una voce a molte donne che sono state da tempo nell’ombra.

Questo film è atteso da decenni ed è uno dei film “da vedere” per tutte le persone affini ai rari disturbi emorragici, sia che esse siano pazienti, fornitori di assistenza sanitaria o altri soggetti interessati. Le storie coraggiosamente condivise in questo film, da donne di diversi paesi, ma tutte con viaggi ugualmente impegnativi, dipingere un quadro importante di tutto ciò che deve ancora essere fatto per sostenere meglio questi membri della nostra comunità, da tempo trascurati. Ci auguriamo che contribuire a diffondere ampiamente questo film, contribuire a diffondere la consapevolezza e l’educazione, e unirsi a noi nel nostro lavoro per migliorare il riconoscimento, la diagnosi, il trattamento, l’assistenza e la qualità della vita delle donne e delle persone rare.

Dice Amanda Bok, CEO di EHC.

“Disturbi del sanguinamento in Europa”

Questo film sostiene l’impegno dell’EHC nei confronti delle donne con disturbi emorragici. Fatto in cooperazione con il comitato per le donne e i disordini emorragici dell’EHC, nonché con il comitato medico e gruppi di consulenza scientifica, il film mette in evidenza statistiche allarmanti per le donne nella comunità dei disturbi emorragici, cioè quella del 10% di tutte le donne che si recano dal medico con perdita di sangue pesante, il 29% può avere un disturbo emorragico, ma solo il 2% di loro sarà testato per un disturbo emorragico. Questo film comincia a far luce sulle ramificazioni e sul mondo reale, esperienze di donne che vivono queste statistiche.

Il film fa parte della serie EHC Stories Series e la continuazione del lavoro in collaborazione con:

Goran Kapetanović (Mia zia a Sarajevo (2016), Kiruna-Kigali (2012) e The War
Gioco (2017)). Kapetanović ha diretto e prodotto Haemophilia Stories and Inhibitor
Storie con l’EHC.

Sono sempre stato interessato a raccontare questa storia, imparando a capire meglio gli esseri umani in situazioni difficili. Sono ispirato e commosso dalle storie personali di persone che ho incontrato, realizzando il documentario, ha detto il regista Goran Kapetanović.

Sono grato di farne parte. Un importante progetto cinematografico.

Consigliamo a tutti la visione al seguente link: http://bit.do/WBDSTORIES

Gli approfondimenti legati al mondo femminile continuano e metà giornata di sabato 22 giugno è dedicata alla malattia di Von Willebrand. Ambasciatori di questo intervento sono i francesi: Dr. Jenny Goudemand (University of Lille) e Nicolas Giraud (Association Française des Hémophiles). Maggiori dettagli su questo intervento saranno disponibili in futuro sul sito di EHC.

Gli approfondimenti sul mondo femminile si concludono annunciando la buona riuscita della prima conferenza europea delle donne e dei disturbi emorragici (WBD). L’evento si è tenuto dal 24 al 26 maggio 2019 a Francoforte, Germania, ed è stata un successo senza riserve. Con oltre 30 Paesi, tra cui rappresentanti degli Stati Uniti e del Canada e delle organizzazioni partner World Federation of Hemophilia (WFH) e National Hemophilia Foundation (NHF), l’evento è andato ben oltre i confini europei.  Un successo senza eguali se si pensa che il comitato non è stato richiesto dalle associazioni, ma è stata un’iniziativa di EHC. Il CEO di EHC Amanda Bok ha dichiarato: “Quando abbiamo concepito la conferenza WBD, abbiamo fatto un salto di fede. Costruiamolo e loro arriveranno, abbiamo pensato. Ora è qui, e c’è una palpabile eccitazione. Per i partecipanti è finalmente qualcosa di loro, qualcosa che molti di loro pensavano non sarebbe mai successo”.

Quindi se il 2019 è stato l’anno di lancio il 2020 dovrà essere un anno di concretizzazione per tutto l’universo femminile. Negli ultimi anni si sono registrati molti miglioramenti per quanto riguarda la parità di genere, ma permangono persistenti divari. Raggiungere l’uguaglianza di genere richiede molto più che semplici modifiche alle leggi. Serve una volontà politica sostenuta e una leadership da parte delle donne e degli uomini in grado di porre l’attenzione su queste tematiche, cambiare norme e soprattutto atteggiamenti culturali radicati.

Obiettivi e Strategie di EHC: diversità in Europa

Uno degli obiettivi fondamentali è quello di garantire un buon livello di cure in tutti i paesi europei. Per questo motivo è importante che tutti i paesi abbiano delle linee guida sugli standard da rispettare. Questo è di fondamentale importanza per evitare fenomeni di turismo o di migrazione sanitaria, che sono presenti anche all’interno degli stessi paesi. Per avere un’idea chiara sulla differenza di trattamento all’interno dell’Europa sono stati mostrati due grafici, il primo che illustra la situazione nei paesi meno “felici” ed il secondo con la situazione nei paesi più virtuosi.

È chiaro che richiedere livelli alti di fattore non significa avere le migliori cure, ma d’altra parte è un “sine qua non” necessario a garantire un livello minimo di assistenza. Il consumo minimo richiesto dagli standard internazionali dovrebbe essere 4 IU/pro capite per il fattore VIII e 0.5IU/pro capite per il fattore IX.

Per rendere ottima l’organizzazione nella cura dell’emofilia e delle malattie emorragiche congenite (MEC), dovrebbe essere stabilito un sistema di approccio multidisciplinare per il trattamento e la cura dei pazienti. Per esempio costituendo un gruppo di lavoro composto da: medici, organizzazione nazionale per l’emofilia e MEC, associazioni dei pazienti, ministero della salute, centri ematologici e autorità di regolamentazione o istituendo centri di eccellenza.

Durante il terzo giorno è stata posta l’attenzione su come questa attività di Lobby dovrebbe essere svolta e su come svolgerla nel concreto. Infatti, i componenti della Leadership conference hanno preso parte ad un gioco di ruolo. Senza alcun dubbio, tra i vari lavori di gruppo svolti, questo è stato il maggiormente formativo. In questa sfida il direttivo di EHC divide i partecipanti per costruire tre gruppi, ognuno dei quali rappresenta un interesse diverso.

Il primo gruppo costituisce l’associazione nazionale di riferimento per le MEC, che coordina e si interfaccia quotidianamente con le istituzioni, i medici e i pazienti a livello nazionale; il secondo è una giovane associazione locale di genitori, nata spontaneamente e che aspira ad ottenere le cure più innovative per i loro piccoli; il terzo e ultimo gruppo è composto dai pazienti storici locali, che sono presenti sul territorio da molto tempo e che aderiscono all’associazione nazionale. Lo scontro tra i gruppi nasce nel momento in cui le istituzioni locali decidono di dirottare parte dei fondi per le nuove terapie utilizzate dai pazienti più giovani a scapito del trattamento delle artropatie più acute.

Nei primi 20 minuti ogni gruppo ha il compito di costruire una strategia e capire come è possibile ottenere il massimo dal confronto. Le opinioni sono le più disparate, da chi vuole anteporre i propri diritti, a chi vuole far valere i rapporti storici con le istituzioni. Dopo accese discussioni la risposta è unanime: sinergia. In questo scenario, il ruolo fondamentale è svolto dall’associazione nazionale di riferimento, che deve cercare di tutelare i diritti di tutti e deve saper sfruttare le inadeguatezze da parte delle istituzioni a favore di tutta la comunità. È importante che tutte le associazioni siano coese e non abbiano l’idea “mors tua vita mea”. La situazione di vantaggio che si è creata a favore del secondo gruppo, a discapito di altri membri della comunità, potrebbe ribaltarsi in futuro. È quindi saggio sfruttare la situazione e non curarsi dello stato delle altre persone? “Dividi et impera”, proprio in questo modo i legislatori dell’antica roma si assicuravano che le decisioni “prese dall’alto” fossero accettate. Le istituzioni in questo caso mettono un gruppo contro un altro, rendendo la comunità meno unita. Perciò è fondamentale che entrambe le parti siano rappresentate da un unico organo: l’associazione nazionale, che non deve assicurarsi di ottenere il risultato migliore con quello che è disponibile, ma far capire che quello messo a disposizione non è sufficiente per nessuno.

Il grande “imbuto italiano”

Purtroppo in ambito sanitario, soprattutto in Italia, si assiste al medesimo spettacolo: le istituzioni continuano a spostare i fondi da un reparto all’altro o, come sta avvenendo in tempi recenti, a tagliare e accorpare, sperando che in qualche modo si trovi la combinazione giusta. Spostandosi sul panorama italiano la situazione sanitaria è in peggioramento ogni giorno, l’attuale sistema rischia quanto prima di collassare su sé stesso. Negli ospedali italiani al momento non servono i medici, bensì i medici specialisti: cardiologi, ortopedici, pediatri, urgentisti. I medici specialisti, di cui vi è grave carenza, si formano grazie alle borse di specializzazione post-laurea. Di medici neo-laureati l’Italia ne ha oltre 20.000 disposti ad entrare in specializzazione, ma impossibilitati a farlo. Allo stato attuale dopo ben 7 anni di studi (6 + 1 anno per l’esame di stato) solo 1 medico su 3 ha la possibilità di continuare la carriera post-laurea. Nel 2019 i contratti di formazione medica specialistica sono aumentati: il totale è di 8.776. Di questi, 8.000 sono finanziati con risorse statali (erano 6.200 l’anno scorso), 612 con fondi regionali (a fronte dei 640 dello scorso anno accademico), 164 con risorse di altri enti pubblici e/o privati (per il 2017/2018 erano 94); mentre il numero di persone che ha partecipato al test supera 20.000. L’aumento delle borse che vi è stato è un numero palesemente insufficiente a risolvere il problema, difatti in questo modo oltre 12.000 medici non hanno la possibilità di proseguire nel proprio percorso. Di questi 1.500 ogni anno emigrano, ad un costo per il nostro Paese di oltre 225 milioni di euro (fonte Fnomceo). Altri volendo rimanere Italia rimangono bloccati in un limbo fra Laurea e Specializzazione in cui non possono né lavorare nel SSN (se non a gettone e senza le adeguate competenze) né continuare a formarsi. Questi ultimi ogni anno si aggiungono (in quanto ogni anno vi sono più laureati che borse) al numero di persone che affronteranno il test di specializzazione l’anno successivo, aumentando il cosiddetto “imbuto formativo” e rendendo sempre più insufficiente il numero esiguo di borse erogate rendendo di anno in anno il problema più complicato da affrontare.

Quello che possiamo fare come associazioni è cercare di attrarre il maggior numero di specialisti nell’ambito MEC, anche se, come nel caso del gioco di ruolo, si vanno a sottrarre risorse alle altre patologie. È importante perciò continuare a sensibilizzare l’opinione pubblica su quanto ancora va fatto e deve essere fatto per migliorare la qualità di vita di tutti noi.

Limitazione dei trattamenti attuali

Per capire quanto è necessario fare in futuro è fondamentale comprendere i limiti degli attuali trattamenti. Di seguito riassunti in pochi punti:

  • Carico enorme dei trattamenti attuali (svariati trattamenti settimanali di infusioni intravenose)
  • Aumentare i livelli dei fattori della coagulazione da  <1% a >1-2% – Nessuna correzione emostatica (impossibile mantenere FVIII >30% al 50% permanentemente)
  • Non permettersi una protezione totale dagli episodi di sanguinamento spontanei
  • Nessun paziente ha zero sanguinamenti /anno
  • Nessuno stato stazionario / effetto fluttuante nella coagulazione del sangue (attraverso i picchi) – maggiori impatti nello stile di vita, attività fisiche, libertà, paura di sanguinare…
  • Trattamenti extra richiesti nel caso di interventi chirurgici – procedure invasive – traumi
  • Necessità di un controllo clinico regolare, monitoraggio, adattamento.
  • I trattamenti devono essere personalizzati con la maggiore variabilità interindividuale

Ambizioni nella cura dell’emofilia

Obiettivi Pratica clinica
Zero sanguinamenti nei pazienti senza inibitore Si, è possibile
Zero infezioni Si, è possibile
Zero inibitori No, non è possibile

Comunque è possibile fare meglio in termini di gestione, consapevolezza, supporto dei pazienti, promozione dei diritti dei pazienti e accesso alle cure

Zero sanguinamenti nei pazienti con inibitore Si, è realizzabile
Audit congiunto dello stato attuale →Piano congiunto di gestione
·         Target congiunto: Grado ed estensione dell’artropatia

·         Valutazione funzionale e morfologica

·         Fisioterapia e medicina dello sport

·         Sinio biometria , Sinoviectomia

Audit delle terapie sostitutive →Cambiamento nelle terapie / regimi
·         Frequenza delle infusioni

·         Tempo

·         dosaggio

·         Cambiamento nel trattamento a regime

·         Cambiamento nel concentrato

·         Inclusione nei trattamenti clinici

Audit stile di vita →Adattamento dello stile di vita
·         Occupazione lavorativa (attiva/sedentaria?)

·         Attività sportive e fisiche

·         Settimana vs finesettimana

·         Consulenza

·         supporto

Profilazione del paziente →Responsabilizzazione del paziente
·         Motivazione al cambiamento

·         comprensione delle implicazioni

·         comprensione della flessibilità

·         Promozione dell’aderenza alla terapia  (educazione)

·         Servizio di supporto psicologico

·         Scala di raggiungimento dell’obiettivo

Come è possibile vedere vi è un focus maggiore sulla persona con MEC. Responsabilizzando e facendo capire l’importanza della prevenzione e di un corretto stile di vita. È cambiata completamente la prospettiva rispetto a qualche decennio fa, dove si è iniziato a dimostrare la profonda efficacia del trattamento continuo e di una prevenzione ai danni articolari. Il concetto chiave è quello di “prevenire è meglio che curare”, sembrerà banale, ma ancora oggi è difficoltoso da far capire a coloro che delimitano i budget di spesa nel trattamento, nella diagnosi e nella prevenzione. Come sono stati fatti passi da gigante nelle terapie disponibili, altrettanto dovrebbe essere fatto sotto l’aspetto fisioterapico e psicologico. I pazienti sottoposti ad interventi chirurgici, ad emartri e/o qualsiasi altro danno dovuto al decorso della malattia, si portano sulle spalle un enorme fardello dovuto al recupero. Questo recupero non viene mai tenuto in considerazione in termini di: mancato contributo alla comunità e di spesa medica-ospedaliera.

Tutti i giorni viene ribadita l’importanza della ricerca in nuovi trattamenti e terapie, ma un ruolo altrettanto importante dovrebbe averlo l’approccio multidisciplinare nella cura del paziente. Da sempre le due grandi aree in cui si deve investire sono: ricerca e formazione. Spesso l’attenzione mediatica si concentra sulla prima, ma per avere un ritorno nell’investimento la seconda strada è altrettanto importante. Un paziente deve curarsi e cercare di migliorare il proprio stato di salute praticando sport e/o fisioterapia, eseguendo esami e controlli con la giusta frequenza, seguendo una corretta alimentazione. Una persona che investe tutti i giorni tempo ed energia per migliorare il suo stato di salute avrà un ritorno immenso in futuro e potrà dare un grande contributo alla comunità dal punto di vista lavorativo e sociale. È essenziale prendere consapevolezza di fare prevenzione e anche le istituzioni dovrebbero cominciare a capire che la sanità e la formazione scolastica/sociale non sono costi, ma sono investimenti, che vengono ripagati in meno di quanto si possa immaginare.

Nicola