EMA: nuovo medicinale per la prevenzione degli episodi emorragici nell’emofilia A con inibitori

EMA: nuovo medicinale per la prevenzione degli episodi emorragici nell’emofilia A con inibitori

Il Comitato per i Medicinali per Uso umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha raccomandato l’autorizzazione all’immissione in commercio di un medicinale first-in-class per prevenire o ridurre la frequenza degli episodi emorragici nei pazienti con emofilia A con inibitori del fattore VIII.  Il fattore VIII, la proteina coagulativa mancante in questi pazienti, viene “sostituita” con l’assunzione di questi farmaci che aiutano a controllare e prevenire il sanguinamento. Spesso in reazione a questi medicinali,  l’organismo può sviluppare degli inibitori, anticorpi che ne riducono l’effetto. Lo sviluppo di inibitori è la più grave complicanza correlata al trattamento di questa patologia poiché ne rende più difficile la gestione. Le attuali alternative di trattamento per questi pazienti sono lunghe e spesso onerose, in particolare nel caso di pazienti pediatrici, e non si rivelano efficaci in tutti i casi.

Il nuovo medicinale per la prevenzione degli episodi emorragici nell’emofilia A con inibitori per il quale l’EMA ha raccomandato l’autorizzazione all’immissione in commercio è il primo anticorpo monoclonale a essere raccomandato per l’uso nei pazienti con emofilia A con inibitori, il farmaco agisce imitando la funzione di coagulazione del fattore VIII. La terapia somministrata settimanalmente tramite iniezione sottocutanea, sembra più semplice da utilizzare rispetto agli attuali trattamenti standard che richiedono la somministrazione frequente e prolungata per infusione (tramite flebo)

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